La terapia génica sigue avanzando para Glut 1

Un vector AAV con el promotor Glut 1, entrando en la cisterna magna de un animal, recapitula la expresión fisiológica del gen SLC2A1.

 

Los avances en terapia genética consiguen mejoras en los niveles de glucosa en el líquido cefaloraquídeo y mejoras motoras. Esto se consiguió mediante una inyección cerebrovascular introducida en ratones con deficiencia de Glut 1.

En la actualidad, el equipo de la Universidad Médica de Jichi en Japón, trabaja con un vector que ha sido introducido en la cisterna magna de un cerdo, consiguiendo la expresión fisiológica del gen SLC2A1.

El equipo de investigación que lleva a cabo este estudio, considera que la inyección intra-cisterna magna de AAV-GLUT1 es un enfoque viable para la terapia génica de GLUT1DS.

 

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