Dr. J.M. Pascual continúa investigación con Triheptanoina para Glut 1

El Centro Médico de la Universidad de Southwestern  en Texas tiene abiertos dos estudios con Triheptanoina para pacientes con Déficit de Glut 1

 

Los estudios de investigación financiados por NIH que dirige el Dr. J.M. Pascual en la Universidad de Southwestern en Dallas, Texas incluyen tratamientos con Triheptanoina para Glut 1.

Si se desea información tanto médicos como pacientes, pueden escribir al correo

Rare.Diseases@UTSouthwestern.edu

 

Actualmente existen dos estudios separados:

El primer estudio pretende responder a la pregunta de si C7 afecta los resultados de las pruebas neuropsicológicas (capacidad cognitiva, incluida la atención, comprensión, memoria, etc.) en pacientes G1D que toman una dieta regular.

  • dura 9 meses (6 meses con C7 y luego 3 meses sin C7) y requiere tres visitas de 3 días a Dallas durante 9 meses. Aproximadamente 24 hrs. de los 3 días será de hospitalización.

El segundo estudio  investiga si C7 es compatible (es decir, se puede tomar) con la dieta cetogénica. En este estudio se incluirán análisis de sangre. El segundo estudio no está relacionado con el primero.

  • Para el  segundo estudio  (ClinicalTrials.gov NCT03301532), los pacientes elegibles recibirán previamente una dieta cetogénica como parte de su manejo rutinario de G1D. Este es un estudio breve (de unos 4 días). Aproximadamente dos de los 4 días serán pacientes hospitalizados.

Los pacientes diagnosticados mediante pruebas de ADN o PET serán elegibles para estos estudios. Es  posible que no  estén (para el primer estudio) pero  deben  (para el segundo estudio) seguir una dieta cetogénica. A ningún paciente se le pedirá o debe cambiar la dieta solo para estos estudios.

 

 

 

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